IMDEA Nanociencia avanza hacia la producción industrial de una nanoterapia contra la distrofia muscular de Duchenne
09.04.2026
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Imagen: Synthelia. |
- El proyecto liderado por Álvaro Somoza desarrollará un proceso de fabricación escalable de nanopartículas para la entrega selectiva de ácidos nucleicos terapéuticos a células madre musculares.
- El proyecto, financiado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, trata de acercar a la clínica un tratamiento innovador para una enfermedad que en la actualidad no tiene cura.
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Madrid, 9 abril, 2026. Investigadores de IMDEA Nanociencia junto a la empresa Synthelia Organics están trabajando en la producción industrial de una terapia con nanopartículas contra la distrofia muscular de Duchenne. El grupo de Nanobiotecnología de IMDEA Nanociencia, dirigido por el profesor Álvaro Somoza, ha obtenido financiación en la Convocatoria 2025 de Proyectos Pruebas de Concepto del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades para el proyecto NanoDMD —Hacia la producción BPF de nanomedicamentos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Esta concesión supone un paso decisivo para trasladar a la industria farmacéutica una nanoterapia pionera desarrollada en Madrid contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética grave y progresiva que actualmente carece de cura efectiva.
Una enfermedad devastadora sin cura
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético ligado al cromosoma X causado por mutaciones en el gen de la distrofina. Afecta principalmente a varones y provoca una degeneración muscular progresiva que conduce a la pérdida de la capacidad de caminar, insuficiencia respiratoria y cardíaca, y muerte prematura. Los tratamientos actuales, como los corticosteroides o las terapias de 'exon skipping', ofrecen una eficacia limitada, no detienen la progresión de la enfermedad y, en muchos casos, conllevan efectos secundarios significativos. Por tanto, urge desarrollar nuevas estrategias terapéuticas más eficaces y seguras.
Nanopartículas de oro para regenerar el músculo
El proyecto NanoDMD tiene como objetivo principal cerrar la brecha entre los resultados de laboratorio y la producción industrial. Durante los próximos 24 meses, el equipo trabajará en cuatro líneas estratégicas: 1) el desarrollo de un proceso de fabricación escalable basado en síntesis en flujo continuo, que garantizará una mayor reproducibilidad y control de calidad; 2) la implantación de un sistema de calidad para la síntesis y validación de los ácidos nucleicos terapéuticos, con vistas a una futura certificación; 3) la evaluación preclínica de la eficacia y la toxicidad de la nanoformulación producida a escala, tanto in vitro como in vivo; y 4) la preparación de toda la documentación necesaria para la transferencia tecnológica y la hoja de ruta regulatoria hacia futuros ensayos clínicos.
Actualmente, la terapia está en fase de desarrollo y no se ha probado en personas, ni se prevé que lo esté a lo largo del proyecto. Sin embargo, los resultados del proyecto son prometedores. El desarrollo de una terapia altamente selectiva, como la propuesta por NanoDMD, podría reducir la cantidad de fármaco necesaria por dosis, disminuir los costes de fabricación a largo plazo y mejorar la relación coste-efectividad para los sistemas sanitarios. Además, la plataforma tecnológica desarrollada en este proyecto es adaptable a otras enfermedades con necesidades médicas no cubiertas, cambiando únicamente el ácido nucleico terapéutico y la diana celular.
Del laboratorio a la industria farmacéutica
Para llevar a cabo la transferencia tecnológica, IMDEA Nanociencia colabora con Synthelia Organics S. L., una empresa española especializada en síntesis química a escala industrial y transferencia de procesos para el sector farmacéutico, con experiencia previa en la producción de nanopartículas de oro.
El proyecto se propone generar un paquete completo de transferencia tecnológica que demuestre que la nanoformulación no solo es eficaz en el laboratorio, sino que es industrializable y apta para avanzar hacia las fases regulatorias que preceden a los ensayos clínicos en humanos. Para ello, se implementarán los pasos previos necesarios para cumplir con los estándares de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP son las siglas en inglés de Good Manufacturing Practices) y Buenas Prácticas de Laboratorio (GLP son las siglas en inglés de Good Laboratory Practices).
El equipo investigador
El proyecto está liderado por el Prof. Álvaro Somoza, desde IMDEA Nanociencia, y cuenta con la colaboración de Daniela Palacios, investigadora del Consejo Nacional de Investigación de Italia (CNR, Roma), bióloga molecular especializada en regeneración muscular esquelética, modelos animales de DMD y validación terapéutica.
El equipo del profesor Somoza lleva varios años trabajando en esta línea de investigación. En el marco del proyecto nacional NANORARE (PID2020-119352RB-I00), financiado por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, el grupo desarrolló y validó preclínicamente una formulación basada en nanopartículas de oro conjugadas con aptámeros (moléculas de ácido nucleico diseñadas para reconocer dianas específicas) capaz de dirigir de forma selectiva la entrega de oligonucleótidos terapéuticos, concretamente el microARN-206, a las células madre musculares. Los resultados, publicados en 2025 en Nature Communications, demostraron que en modelos animales de distrofia muscular esta estrategia promovió la formación de nuevas fibras musculares y recuperó la fuerza muscular funcional, con una toxicidad prácticamente insignificante y una alta selectividad de distribución. El aptámero desarrollado está protegido por una patente, lo que refuerza el valor estratégico y el potencial de comercialización de la tecnología.
Además, el profesor Somoza acumula una experiencia directa en la traducción clínica de nanomedicinas. Como coordinador del proyecto europeo NoCanTher (Horizon 2020), lideró el desarrollo y escalado bajo condiciones certificadas de una nanoterapia contra el cáncer de páncreas que llegó a probarse en ocho pacientes tras la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). El escalado inicial de nanopartículas de oro en flujo continuo también se exploró en un proyecto regional de Doctorado Industrial con la empresa Synthelia Organics (CAM, IND2017/IND-7809).
Con el proyecto 'Prueba de Concepto' NanoDMD, IMDEA Nanociencia refuerza su papel como centro de investigación multidisciplinar de referencia, con un programa estratégico específicamente dedicado al desarrollo de la nanotecnología aplicada al Cuidado de la Salud y a la transferencia efectiva de soluciones innovadoras desde el laboratorio hasta la sociedad.
Contacto:
Prof. Álvaro Somoza. Ácidos nucleicos y nanopartículas en la nanomedicina.
IMDEA Nanociencia Dissemination and Communication Office / Oficina de Comunicación y Divulgación de IMDEA Nanociencia
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+34 91 299 87 12
Fuente: IMDEA Nanociencia.
El Instituto IMDEA Nanociencia es un centro de investigación interdisciplinar en Madrid dedicado a la exploración de la nanociencia y el desarrollo de aplicaciones de la nanotecnología en relación con industrias innovadoras. IMDEA Nanociencia es un centro de Excelencia Severo Ochoa desde 2017, máximo reconocimiento a la excelencia investigadora a nivel nacional.